据估计,I型神经纤维瘤发病率约为1/3000~4000个新生儿。在我国,大约20~50%的NF1患者可能为丛状神经纤维瘤(PN),这种肿瘤往往不能完全手术切除,复发风险高。NF1患者可能会伴有许多并发症,如学习困难、视力障碍、脊椎扭曲和弯曲、高血压和癫痫。这也就导致了该病面临着高发病率,治疗形式严峻的前提。为了改变这困局,司美替尼正式面世了。
司美替尼是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂,在RAF和RAS下游抑制MAP/ERK通路。MAP/ERK通路是肿瘤增长的重要调节机制,变异RAS、RAF也被公认是致癌基因,恶性黑素瘤有50%BRAF变异,肺癌有~25%KRAS变异,但是抑制MEK却相当复杂。
司美替尼的安全性和疗效在试验中得到了验证:司美替尼的一期临床试验显示,其在治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤中取得了良好的效果。本试验招募了24位患儿,其中男性13位,女性11位,中位年龄10.9岁(更小3岁,更大18.5岁),入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。入组后,患儿接受了司美替尼的长期治疗,中位治疗周期为30个(120周)。
医
保报销适应症/报销条件:
医保乙类,用于 3 岁及 3 岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的 1 型神经纤维瘤病(NF1)儿科患者的治疗。
储存方法:
25°C(77° F)保存;偏差允许在 15°c至 30°C(59°F至 86°F)。药物使用时需在原瓶中分发,不要去除干燥剂,防止受潮。
适应症:
用于 3 岁及 3 岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的 1 型神经纤维瘤病(NF1)儿科患者的治疗,成为国内一个获批的 NF1 治疗药物。
司美替尼更新价格:
司美替尼的价格可能在1000-3000元/盒之间,具体价格取决于患者的病理状况。 司美替尼是一种针对特定靶点的药物,主要用于治疗某些类型的癌症。其价格受多种因素影响,包括生产成本、市场竞争以及专利保护的影响,大家在选购药品时需选择可靠的途径进行购买,以防影响治疗效果。
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