骨髓纤维化（MF）是一种骨髓增生性肿瘤，该病以骨髓纤维化、脾肿大和炎症性细胞因子的过度产生为特征，可能导致包括贫血和血小板减少在内的多种血细胞异常，贫血可严重影响患者生活质量和预后，而血小板减少则与疾病的快速进展和较差的生存率相关。

莫洛替尼Momelotinib（Ojjaara，GSK）是一种选择性口服 JAK1、JAK2 和 ACVR1/ALK2 抑制剂，是美国批准用于该适应症的一个疗法。大约 40% 的骨髓纤维化患者在诊断时患有中度至重度贫血。

几乎所有骨髓纤维化患者在病程中都会出现贫血。这些患者通常需要输血，而依赖输血的患者预后较差。通过莫洛替尼，有可能为[骨髓纤维化和贫血患者]建立新的护理标准，解决骨髓纤维化的关键表现包括贫血、全身症状和脾肿大，对这些患者的治疗方案产生重大影响，因为他们解决疾病这些方面的选择有限。

FDA 的批准基于MOMENTUM 研究的数据以及 SIMPLIFY-1 试验的亚群数据。几乎所有骨髓纤维化患者都会在病程中出现贫血，超过 30% 的患者会因贫血而停止治疗，莫洛替尼在美国获批成为优先个也是一个一个治疗贫血骨髓纤维化患者的药物。

莫洛替尼的作用机制：

莫洛替尼主要通过抑制JAK1和JAK2起作用，其中JAK2的抑制对骨髓增殖性肿瘤（包括骨髓纤维化）的治疗尤为重要。JAK2直接参与骨髓纤维化的发病机制，影响血细胞增殖和骨髓纤维化的信号通路。通过抑制JAK1和JAK2，莫洛替尼可以调节异常信号传导，从而减少不受控制的细胞增殖、炎症和骨髓纤维化，改善骨髓纤维化的症状，如脾肿大和贫血，提高患者的生活质量。此外，莫洛替尼还对ACVR1具有活性，这一信号通路参与红细胞生成的调控。这一额外的抑制作用有助于改善骨髓纤维化患者的贫血症状。

医生表示，服用莫洛替尼副作用包括腹泻、血小板减少、恶心、头痛、头晕、疲劳、虚弱、腹痛和咳嗽。患者在服用该药的过程中要及时与您的主治医生沟通，积极应对副作用的出现。