原发性血小板增多症(primary throbocythemia)是骨髓增生性疾病，其特征为出血倾向及血栓形成，是指外周血液中血小板数量超过正常血小板计数的上限400×109/L。功能也不正常，骨髓巨核细胞过度增殖。由于本病常有反复出血，故也名为出血性血小板增多症，发病率不高，多见40岁以上者。经常大量的研究发现，约50％的ET患者存在JAK2 V617F基因突变。

阿那格雷是一种环磷腺苷磷酸二酯酶抑制剂,于1997年以优先审查方式获美国FDA批准用于治疗血小板增多症，随后在加拿大和欧盟上市。经国家食品药物监督管理局批准(2005L04495)，国内17家医院协同开展国产盐酸阿那格雷胶囊治疗ET的多中心、随机、开放临床试验得出以下结论：

研究结果

2011年11月1日~2013年11月31日，17个中心共入组222例ET患者,更终可进行疗效评估的患者有198例，其中阿那格雷组有97例患者，羟基脲组有101例患者。另外，有临床症状者占51.01％，脾大者占53.54％，JAK2 V617F基因突变阳性者占41.41％。

疗效指标

1.临床血液学缓解率：阿那格雷组血液学缓解率为87.63％,其中CR 27例、PR 58例；羟基脲组血液学缓解率为88.12％，其中CR 38例、PR 51例。两组间血液学缓解率比较差异无统计学意义(P=0.174)。

2.血小板计数降低水平：阿那格雷组治疗前中位血小板计数为827(562～1657)×109/L，治疗12周为400(127～1130)×109/L，差异有统计学意义(P<0.001)；羟基脲组治疗前中位血小板计数为819(481～2111)×109/L，治疗12周为402(103～1604)×109/L，差异有统计学意义(P<0.001)。治疗12周血小板计数降低值：阿那格雷组为393(－362～1339)×109/L，羟基脲组为398(－597～1846)×109/L，两组间比较差异无统计学意义(P=0.982)。

3.血小板计数反应：治疗12周，阿那格雷组52例获血小板计数完全反应，部分反应为33例；羟基脲组49例获血小板计数完全反应，部分反应为39例。阿那格雷组、羟基脲组血小板计数反应率差异无统计学意义[87.6％(85/97)vs87.1％(88/101)， P=0.610]。

4.血小板计数反应时间：阿那格雷组中位血小板计数反应时间为7(3～14)d，羟基脲组为21(14～28)d，差异有统计学意义(P=0.003)。

5.血小板增多症相关症状：治疗28天、56天和结束后，两组患者血小板增多症相关症状(出血、头痛、眩晕、疲乏和视觉模糊等)均明显缓解，两组比较差异均无统计学意义(P>0.05)。

目前，阿那格雷是FDA一个批准治疗血小板增多症的药物。意大利血液学会ET治疗指南将阿那格雷列为治疗原发性血小板增多症的一线治疗用药，在原发性血小板增多症的中国专家治疗共识里也将阿那格雷列为重要的降细胞药物。据悉，盐酸阿那格雷胶囊已于2024年2月在国内上市，生产厂家为黑龙江天宏药业股份有限公司。随着阿那格雷在临床中的应用，将会为更多血小板增多症患者，带来治疗希望与新选择。