急性髓系白血病是非常复杂的疾病，包括很多类型，为疾病群，而不是单个疾病。部分急性髓系白血病的治愈率非常高，比如急性早幼粒细胞白血病M3，以前认为该疾病是高度致死性疾病，现在是高度治愈性疾病，我国血液学专家为该病的治愈做出了非常大的贡献。

奎扎替尼(Quizartinib)是日本优先三共制药公司开发的第二代FLT3抑制剂，2019年6月其在日本获批用于治疗伴随FLT3-ITD突变的复发或难治AML患者。但是，由于FDA认为该药的试验结果未能表明治疗的益处超过风险，因此未获得FDA批准用于FLT3-ITD突变的复发或难治AML。尽管如此，优先三共制药公司仍在积极探索奎扎替尼在一线治疗中的疗效与安全性。在2022年欧洲血液学年会(EHA2022)上，优先三共制药公司公布了奎扎替尼在新诊断的FLT3-ITD+ AML患者中的一线全球多中心临床3期研究结果(NCTO2668653)。结果显示在新诊断的FLT3-ITD+ AML患者中，与单独化疗组相比，在标准诱导以及首次完全缓解后巩固方案中加入奎扎替尼可明显延长患者的中位OS(31.9个月vs.15.1个月，HR=0.776，P=0.0324)。

2022年10月24日，在标准诱导以及巩固治疗后加入奎扎替尼单药维持治疗新诊断的FLT3-ITD+的AML成人患者新药申请已被美国FDA授予快速审评通道，奎扎替尼有望在AML一线治疗中占得一席之地。

奎扎替尼作用机制：奎扎替尼通过选择性抑制FLT3-ITD酪氨酸激酶来发挥作用，FLT3-ITD酪氨酸激酶是导致AML发生的异常细胞的生长驱动因子。

奎扎替尼适应症：奎扎替尼与标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导以及阿糖胞苷巩固联合使用，并作为巩固化疗后的维持性单一疗法，用于治疗FLT3内部串联重复（ITD）阳性的新诊断急性髓细胞白血病（AML）成年患者。

随着细胞遗传学技术和分子生物学技术的不断发展，人们对于AML的发病机制也有着更深入的理解。AML高度异质性的特点决定了AML药物治疗会根据患者携带不同生物标志物而变得更加精准。近10年来，AML的靶向治宁呈现“百花齐放，百家争吗”的景象，为更多患者的治疗带来福音。